Mivel számolhatnak, akik részt vesznek egy ilyen vizsgálatban?

KOCKÁZATOK ÉS MELLÉKHATÁSOK
– Szögezzük le: mire egy új hatóanyag eljut odáig, hogy embereken is kipróbálják, már régen nem kísérletről beszélünk. Az új szernek addigra már nemcsak a hatásosságát kell bizonyítania, hanem azt is, hogy ártalmatlan az egészségre. Csak ezt követően kaphatnak engedélyt a kutatók az illetékes hatóságoktól az embereken végzett vizsgálatokra – magyarázza dr. Paál Tamás, a Szegedi Tudományegyetem emeritus professzora, az Országos Gyógyszerészeti Intézet (OGYI) korábbi főigazgatója.

Miután rátaláltak az ígéretes anyagra, molekulára – ami származhat növényből, gombából, de lehet szintetikus eredetű is –, hosszú vizsgálatsorozat veszi kezdetét, míg bizonyítani tudják a hatásosságát, illetve elérik, hogy mindig ugyanolyan eredménnyel és minőségben sikerüljön előállítani a reménybeli új gyógyszert. Amikor túljutnak az állatkísérleteken és a toxikológiai vizsgálatokon – ez azt is jelzi, hogy esetlegesen milyen mellékhatásokkal kell számolni –, elkezdik fejleszteni az új készítményt gyógyszer (pl. por, tabletta vagy injekció) formájában. A gyártását is rögzíteni kell, ez garantálja, hogy ahányszor csak előállítják, mindig ugyanaz az anyag legyen a végeredmény.

ÖNKÉNTESBŐL NINCS HIÁNY
A klinikai gyógyszervizsgálatok során a szer biztonságát és hatékonyságát több lépcsőben embereken is ellenőrzik. Ekkor már nem arra kíváncsiak, hogy lesz-e hatása, hiszen az már valószínű, hanem hogy az milyen mértékű lesz.

A vizsgálatok első fázisában egészséges önkénteseken próbálják ki a készítményt. – A résztvevőket nem nyilvánosan toborozzák, általában a klinika berkeiből vállalkoznak erre többek közt orvostanhallgatók, mentősök.

S kezdődhet is a kutatás egyik legizgalmasabb szakasza: ami az állatoknak bevált, vajon mekkora dózisban és hogyan hat az emberi szervezetre? – folytatja Paál professzor. Hol egy kicsit kevesebbet, hol többet adnak be a szerből, s figyelik, hogy jelentkezik-e mellékhatás. Az egészséges önkéntesek a közreműködésükért némi anyagi kompenzációra is számíthatnak, ami valamelyest kárpótolja őket a kellemetlenségért, hogy mindenféle műszerek fogságában napokig nyomják a kórházi ágyat, és esetleg négyóránként – olykor még éjjel is – vért vesznek tőlük.

LÉPÉSRŐL LÉPÉSRE
A vizsgálat második fázisában már 2-300 emberen tesztelik, hogy mennyire hatásos a gyógyszer, s ekkor határozzák meg azt is, hogy milyen formában és dózisban célszerű azt beadni.

A harmadik lépcsőben általában a kórházakban dolgozó orvosok keresnek jelentkezőket olyan pácienseik körében, akik abban a betegségben szenvednek, amire az új gyógyszert alkalmazni szeretnék. Ez az engedélyezés előkészítésének az időszaka, amikor a munka már több ezer beteg bevonásával folyik. Általában olyan vizsgálatokat is elvégeznek rajtuk, amit egy normál kezelés során nem feltétlenül kapnának meg. Ha a klinikai vizsgálatok során bebizonyosodott, hogy a szer embereken is hatásos és biztonságos, a gyártó kérelmezheti a készítmény gyógyszerként való forgalomba hozatalának engedélyezését.

ÉVEK ÉS MILLIÁRDOK
Akár tíz év is eltelhet, mire egy vegyületből gyógyszer lesz, az új szer kifejlesztésének költsége 300–500 millió dollárra rúg. Magyarországon körülbelül egy-másfél milliárd forintba kerül, míg egy új készítmény megjelenik a patikák polcain – olvashatjuk a Semmelweis Egyetem honlapján. Emiatt a piacra dobott gyógyszerek mindössze 22 százaléka vadonatúj fejlesztés, a forgalomba kerülő szerek zöme hasonló a már elérhető készítményekhez. A legnagyobb haszna a gyártóknak azokon a gyógyszereken van, melyeket olyan betegségek ellen fejlesztenek, amelyekben nagyon sokan szenvednek.

A legnagyobb összegeket a magas vérnyomás, a cukorbaj, a szív- és érrendszeri, illetve a központi idegrendszer betegségei és a daganatok elleni gyógyszerek fejlesztésébe fektetik.