Új esély az életre - Kísérleti fázisban a jövő gyógyszerei - Végstádiumban lévő betegek juthatnak hozzájuk

Egy jogszabály-módosításnak köszönhetően a súlyos bajokkal – leginkább a daganatos betegségekkel – küzdők kezelőorvosai jelezhetik az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézetnél (OGYÉI), hogy a páciens részt venne a még hivatalosan forgalomban nem lévő terápiában, amit a gyógyszer gyártója ingyen ajánl fel a résztvevőknek.

– Az előrehaladott, áttétes daganatok többségénél a jelenleg elérhető gyógyszeres kezelések csak meghosszabbítják az életet, de nem tudnak teljes gyógyulást elérni. Szerencsére klinikai vizsgálatokban több száz új hatóanyag fejlesztése zajlik, melyek között ott találhatók a jövő hatékonyabb gyógyszerei is. Az új jogszabállyal nagyobb lehetőség nyílik ezekhez hozzáférni – magyarázza dr. Peták István, az Oncompass Medicine Molekuláris Diagnosztikai Központ tudományos igazgatója. Az intézményben molekuláris – azaz a sejtek génállományát feltérképező, azok „meghibásodásait” kiszűrő – diagnózist készítenek. A központban is szélesedett azoknak a célzott hatóanyagoknak, még nem törzskönyvezett gyógyszereknek a köre, amelyekhez a személyre szabott diagnózisok után juthatnak hozzá az érintettek. A beteg daganatában kimutatható génhibára fejlesztik ki a hatóanyagokat, így a páciens valóban a leghatékonyabb terápiában részesülhet.

A még nem törzskönyvezett kezelésekhez szigorú szabályoknak kell megfelelni, s az engedélyt az OGYÉI, a gyógyszert pedig a gyártó adja. Ám a költség és a kockázat a cégé, ezért nem is minden gyógyszergyártó vállalja.

– E kísérleti gyógyszerek már mind túljutottak a fázis 1 vizsgálatokon, tehát biztonságosan alkalmazhatóak.

Nagyon fontos, hogy a betegek ne féljenek ezektől a kezelésektől, mert a lehetséges előnyük több, mint a kockázatuk – szögezi le a szakember.

Az Európai Unióban nagyjából 300 klinikai vizsgálati szakaszban lévő hatóanyag létezik, ezek közül itthon is több tucat elérhető. Az új hatóanyagoknak köszönhetően minden évben néhány hónappal növekszik a páciensek várható élettartama.

A rákos megbetegedések felét a váratlannak „köszönhetjük”: mivel a sejtosztódás során véletlen hibák keletkeznek, s ezek okozzák a betegséget. Ugyanis 31 ráktípusból 22-nél – például agydaganat, leukémia, petefészekrák – ilyen sejtosztódási hiba állhat a háttérben. De 9 ráktípus esetében mi magunk is felelősek lehetünk: például a dohányzás kimutathatóan növeli a tüdőrák kockázatát, mint ahogyan a mértéktelen alkoholfogyasztás a májrákét.