Hibás kerestetik

 A rendellenesség oka egy hibás gén, amely miatt a látáshoz nélkülözhetetlenül szükséges fehérje nem termelődik a szervezetben. Ennek következményeként az ideghártya fényérzékeny sejtjei csak gyengén vagy egyáltalán nem érzékelik a fényt. Ez az igen ritka kór már a születéskor vagy az azt követő néhány hónapban jelentkezik, fokozott látásromlást, esetenként teljes vakságot okozva. Kezelésére hatékony mód mindeddig nem létezett.
A genetikai eljárás során annak a bizonyos génnek a hibátlan másolatát egy emberre ártalmatlan vírus révén juttatták a vakok szervezetébe, pontosabban az ideghártya egy bizonyos pontjára. Az ezt követő kezelések nyomán a gén beépült és elkezdte termelni az eddig hiányzó, létfontosságú fehérjét. Az eljárás során semmiféle mellékhatást nem tapasztaltak, ellenben a kezelésen átesett 21 és 24 év közötti páciensek látása érzékelhető mértékben javult.